抗体药物领域
据火石数链不完全统计,我国有抗体药物企业700余家,其中已上市企业73家。抗体药物主要包括抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、抗体融合蛋白、多特异性抗体等类型,该领域单抗类药物企业数量占比最大,为42%(详见图1)。
ADC由靶向特异性抗原的抗体或者抗体片段药物与有效载荷(如小分子细胞毒药物)通过连接子偶联而成,兼具传统小分子细胞毒药物的强大杀伤效应和抗体药物的靶向性。目前,我国有ADC药物企业130余家,集中分布在上海(46家)、江苏(28家)、浙江(22家)等省份。
单抗是由单一B细胞克隆产生的高度均一、仅针对某一特定抗原表位的抗体。目前我国有单抗药物企业280余家,主要分布在上海(98家)、江苏(68家)、北京(36家)等省份(详见图2)。
双抗是通过细胞融合、重组DNA、蛋白质工程等技术制备的人工抗体,可以同时或先后特异性结合两种抗原或同一抗原的两个不同表位。目前我国有双抗药物企业120余家,主要分布在上海(41家)、江苏(25家)、广东(12家)等省份。
抗体融合蛋白是一种由抗体和其他蛋白质结构组合而成的分子,通过基因工程技术将抗体的可变区域与其他蛋白质的功能区域进行融合而产生。目前我国有抗体融合蛋白药物企业100余家,集中分布在江苏(33家)、上海(28家)、北京(12家)等省份。
多特异性抗体指可以同时结合两个或两个以上不同表位或抗原的抗体,能够增强抗体的靶向性和对肿瘤细胞的杀伤作用。目前我国有多特异性抗体药物企业20余家,主要分布在上海(5家)、江苏(5家)、北京(3家)等省份。
核酸药物领域
据火石数链不完全统计,我国有核酸药物企业192家,其中已上市企业8家,已上市企业主要位于广东、北京、湖北等省份。
火石数链生物医药产业细分领域分类目录显示,核酸药物包含小核酸药物、mRNA药物、核酸疫苗三类。该领域小核酸药物企业数量占比最大,为39%(详见图3)。
小核酸药物指能利用siRNA、miRNA及反义核酸等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达,以治愈特定疾病的药物。我国小核酸药物企业较多的省份为上海(22家)、江苏(18家)、北京(12家)、广东(10家)、浙江(9家)(详见图4)。
mRNA疗法有两种主要途径。一种是通过体外合成mRNA序列,再由递送系统递送到细胞内。注射mRNA可以在患者自身细胞中启动药物生产,补偿有缺陷的基因/蛋白质,以mRNA平台形式转化各种蛋白质药物,如单克隆抗体、酶和细胞因子等,以治疗代谢疾病、心脏病、肿瘤等。另一种涉及基因编辑,mRNA能够在细胞质中编码核酸酶,优势是表达迅速、没有基因整合风险。细胞疗法是mRNA的主要疗法之一。从细胞库中获得细胞后,用编码所需蛋白质的mRNA对它们进行离体治疗性修饰,然后将mRNA增强的细胞重新注入患者体内,从而治疗疾病。我国mRNA药物企业集中在上海(21家)、江苏(15家)、广东(12家)、浙江(9家)。
核酸疫苗包括DNA和RNA疫苗,指将编码抗原的外源基因(DNA或RNA)导入人体细胞内,利用人体细胞的表达系统合成抗原,以诱导产生免疫应答的方式制成的疫苗。我国核酸疫苗药物企业较多的省份为上海(14家)、江苏(13家)、北京(8家)、广东(8家)。